Το Exjade ακρογωνιαίος λίθος για τους ασθενείς με σύνδρομα NTDT

Συγγραφέας iatorκλείσιμοΣυγγραφέας: iator Όνομα: Ιάτωρ
Email: info@iator.gr
Site: http://www.iator.gr
Site 2: http://www.iator.biz

Πληροφορίες: Ιάτωρ "ο γιατρός, θεραπευτής" Διαδικτυακό Περιοδικό ΥγείαςΠροβολή άρθρων του συγγραφέα Γράφτηκε στις 01 Μαρτίου 2013,

Το φάρμακο Exjade^® της Novartis εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την υπερφόρτωση σιδήρου σε ασθενείς με μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις Μεσογειακή αναιμία

Η Μεσογειακή αναιμία αναφέρεται σε μία πολυποίκιλη ομάδα γενετικών διαταραχών που επηρεάζουν την παραγωγή των ερυθρών αιμοσφαιρίων, προκαλώντας αναιμία. Σε αντίθεση με τους ασθενείς με άλλους τύπους Μεσογειακής αναιμίας, οι ασθενείς με σύνδρομα NTDT δεν υποβάλλονται τακτικά σε μεταγγίσεις, οι οποίες αποτελούν μία σημαντική αιτία της χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου. Ωστόσο, ακόμα και χωρίς μεταγγίσεις, στους ασθενείς με NTDT εξακολουθεί να συσσωρεύεται περίσσεια σιδήρου μέσω της εντερικής απορρόφησης, που οδηγεί σε εξαντλητικές επιπλοκές όπως ηπατική ίνωση και κίρρωση, σχηματισμό θρόμβων στο αίμα, οστικές παθήσεις, πνευμονική υπέρταση και αγγειακές και ενδοκρινικές νόσους^2,6.

«Η έγκριση αυτή αποτελεί έναν κρίσιμο ακρογωνιαίο λίθο για τους ασθενείς με σύνδρομα NTDT», είπε ο Hervé Hoppenot, Πρόεδρος της Novartis Oncology. «Για πρώτη φορά, το Exjade θα διατίθεται σε ασθενείς με Μεσογειακή αναιμία οι οποίοι δεν υποβάλλονται σε μεταγγίσεις τακτικά, αλλά εξακολουθούν να υφίστανται τις επιδράσεις της περίσσειας σιδήρου που επηρεάζουν τον τρόπο ζωής τους».

Σύμφωνα με δημοσιευμένες μελέτες, τουλάχιστον 750.000 άνθρωποι παγκοσμίως έχουν σύνδρομα NTDT, αν και όσο αυξάνεται η κατανόηση της νόσου είναι προφανές ότι ο αριθμός αυτός θα μεγαλώνει^3-5. Επειδή οι ασθενείς με NTDT δεν είναι συμπτωματικοί κατά τη γέννηση, όταν διαγιγνώσκονται οι περισσότεροι τύποι Μεσογειακής αναιμίας, συχνά υποδιαγιγνώσκονται και υποθεραπεύονται⁷. Πολλές επιπλοκές που σχετίζονται με τη χρόνια υπερφόρτωση σιδήρου αρχίζουν να εμφανίζονται ήδη από την ηλικία των 10 ετών και καθίστανται ολοένα και πιο συχνές καθώς οι ασθενείς φτάνουν στη δεκαετία των 20 ή των 30.⁸ Οι περισσότεροι ασθενείς με NTDT κατάγονται από την Νότιο και Νοτιοανατολική Ασία, τη Μεσόγειο και τη Μέση Ανατολή, ενώ η μετανάστευση αυξάνει τον παγκόσμιο επιπολασμό^7,9.

Σχετικά με τη μελέτη THALASSA

Η μελέτη THALASSA έδειξε ότι το Exjade, σε δόση έναρξης 10 mg/kg ανά ημέρα, μείωσε σημαντικά την LIC από την αρχική τιμή κατά 3,8 mg σιδήρου ανά γραμμάριο ξηρού βάρους ήπατος (Fe/g dw) συγκριτικά με μία αύξηση κατά 0,38 mg Fe/g dw σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας (p<0,001)¹. Η μελέτη προσδιόρισε, επίσης, ότι μία δόση 10 mg/kg ανά ημέρα ήταν ανώτερη μίας δόσης 5 mg/kg ανά ημέρα (p=0,009)¹. Πρόσθετη έρευνα έδειξε, επίσης, ότι το Exjade συνεχίζει να προσφέρει όφελος μακροπρόθεσμα, με ελάττωση των επιπέδων της LIC κατά 7,14 mg Fe/g dw από την αρχική τιμή μετά από 24 μήνες θεραπείας¹⁰. Οι συχνότερα αναφερθείσες ανεπιθύμητες ενέργειες (τουλάχιστον 10% σε καθεμία από τις ομάδες του Exjade ή του εικονικού φαρμάκου) ήταν κεφαλαλγία, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού, άλγος στοματοφάρυγγα, πυρεξία, εξάνθημα και διάρροια¹.

Σχετικά με το Exjade

Το Exjade είναι μία από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία χηλίωσης του σιδήρου η οποία ενδείκνυται για τη θεραπεία της χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου που οφείλεται σε συχνές μεταγγίσεις αίματος (>7 ml/kg/μήνα συμπυκνωμένων ερυθρών αιμοσφαιρίων) σε ασθενείς με β-Μεσογειακή αναιμία ηλικίας 6 ετών και άνω. Ενδείκνυται, επίσης, για τη θεραπεία της χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου που οφείλεται σε μεταγγίσεις αίματος όταν η θεραπεία με δεφεροξαμίνη αντενδείκνυται ή είναι ανεπαρκής για τις εξής ομάδες ασθενών: ασθενείς με ομόζυγη β-Μεσογειακή αναιμία με υπερφόρτωση σιδήρου που οφείλεται σε συχνές μεταγγίσεις αίματος (≥7 ml/kg/μήνα συμπυκνωμένων ερυθρών αιμοσφαιρίων) ηλικίας 2 έως 5 ετών, ασθενείς με ομόζυγη β-Μεσογειακή αναιμία με υπερφόρτωση σιδήρου που οφείλεται σε μη συχνές μεταγγίσεις αίματος (<7 ml/kg/μήνα συμπυκνωμένων ερυθρών αιμοσφαιρίων) ηλικίας 2 ετών και άνω και ασθενείς με άλλες αναιμίες ηλικίας 2 ετών και άνω. Το Exjade ενδείκνυται, επίσης, για τη θεραπεία της χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου που απαιτεί θεραπεία χηλίωσης όταν η θεραπεία με δεφεροξαμίνη αντενδείκνυται ή είναι ανεπαρκής σε ασθενείς με σύνδρομα μη εξαρτώμενης από μεταγγίσεις Μεσογειακής αναιμίας, ηλικίας 10 ετών και άνω.

Έχει εγκριθεί σε περισσότερες από 100 χώρες στις οποίες συμπεριλαμβάνονται οι ΗΠΑ, η Ελβετία, η Ιαπωνία και οι χώρες που αποτελούν την ΕΕ. Η εγκεκριμένη ένδειξη ενδέχεται να διαφέρει ανάλογα με τη χώρα.

Σημαντικές πληροφορίες ασφάλειας για το Exjade

Το Exjade αντενδείκνυται σε ασθενείς με εκτιμώμενη κάθαρση κρεατινίνης <60 mL/min, ασθενείς με υπερευαισθησία στη δραστική ουσία ή σε οποιοδήποτε από τα έκδοχα ή σε συνδυασμό με άλλες θεραπείες χηλίωσης του σιδήρου. Το Exjade δεν συνιστάται σε ασθενείς με σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία.

Έχουν υπάρξει αναφορές μετά την εμπορική κυκλοφορία για οξεία νεφρική ανεπάρκεια, ηπατική ανεπάρκεια και κυτταροπενίες. Έχουν αναφερθεί νεφρική ανεπάρκεια που χρήζει προσωρινής ή μόνιμης αιμοκάθαρσης, νεφρική σωληναριοπάθεια και διάμεση νεφρίτιδα. Έχει αναφερθεί εξέλκωση και αιμορραγία του ανώτερου πεπτικού, που σε κάποιες περιπτώσεις απέβη μοιραία. Προσοχή πρέπει να επιδεικνύεται σε ηλικιωμένους ασθενείς λόγω της υψηλότερης συχνότητας εκδήλωσης ανεπιθύμητων ενεργειών. Το Exjade δεν συνιστάται σε ασθενείς με βραχύ προσδόκιμο ζωής (π.χ. μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα υψηλού κινδύνου), ειδικά όταν η παρουσία συνοδών νοσημάτων μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο εμφάνισης ανεπιθύμητων συμβάντων.

Έχουν αναφερθεί δερματικά εξανθήματα, σοβαρές αντιδράσεις υπερευαισθησίας, ελάττωση της ακοής και θολερότητες του οφθαλμικού φακού. Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες είναι ναυτία, έμετος, διάρροια, κοιλιακό άλγος, εξάνθημα, κνησμός, μη προοδευτικές αυξήσεις της κρεατινίνης ορού, αυξημένα επίπεδα τρανσαμινασών, κοιλιακή διάταση, δυσκοιλιότητα, δυσπεψία, πρωτεϊνουρία και κεφαλαλγία.

Παρακαλούμε επισκεφθείτε το http://www.exjade.com για περισσότερες πληροφορίες.

Δήλωση αποποίησης ευθύνης

Η ανωτέρω δημοσίευση περιλαμβάνει φράσεις σχετικά με μελλοντικές εξελίξεις που μπορεί να προσδιοριστούν με όρους όπως «θα» ή παρόμοιες εκφράσεις, ή ρητές ή έμμεσες διατυπώσεις όσον αφορά ενδεχόμενα μελλοντικά έσοδα από το Exjade. Δεν θα πρέπει να βασίζεστε υπέρμετρα σε αυτές τις δηλώσεις. Αυτού του τύπου οι φράσεις σχετικά με μελλοντικές εξελίξεις εκφράζουν την τρέχουσα άποψη της διεύθυνσης σχετικά με μελλοντικά συμβάντα και εμπεριέχουν γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες, που ενδέχεται να οδηγήσουν στο γεγονός τα τρέχοντα αποτελέσματα σχετικά με το Exjade να είναι ουσιωδώς διαφορετικά από οποιαδήποτε μελλοντικά αποτελέσματα, επιδόσεις ή επιτεύγματα που εκφράζονται ρητά ή εμμέσως μέσω αυτού του τύπου φράσεων. Δεν μπορεί να υπάρξει εγγύηση ότι το Exjade θα επιτύχει οποιαδήποτε συγκεκριμένα επίπεδα εσόδων στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες της διοίκησης όσον αφορά το Exjade, θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από απροσδόκητες ενέργειες ή καθυστερήσεις των ρυθμιστικών αρχών ή από κρατικές ρυθμίσεις γενικότερα, μη αναμενόμενα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών συμπεριλαμβανομένων νέων μη αναμενόμενων κλινικών δεδομένων και της μη αναμενόμενης περεταίρω ανάλυσης των υπαρχόντων κλινικών δεδομένων, από τον ανταγωνισμό γενικά, τις πιέσεις από το κράτος, τον κλάδο και το ευρύ κοινό σχετικά με την κοστολόγηση, από μη αναμενόμενα θέματα που αφορούν την παρασκευή, από τη δυνατότητα της εταιρείας να λάβει ή να διατηρήσει δικαιώματα ευρεσιτεχνίας ή άλλης προστασίας πνευματικής ιδιοκτησίας, από την επίδραση που θα μπορούσαν να έχουν οι παραπάνω παράγοντες στις αξίες που αποδίδονται στα στοιχεία του ενεργητικού και του παθητικού του Ομίλου Novartis, όπως καταγράφονται στον ενοποιημένο ισολογισμό του Ομίλου, καθώς και από άλλους παράγοντες που αναλύονται στο Έντυπο 20-F της Novartis AG, το οποίο έχει κατατεθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Εάν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες τελικά πραγματωθεί ή εάν οι υφιστάμενες παραδοχές αποδειχθούν εσφαλμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από τα προσδοκώμενα, θεωρούμενα, εκτιμώμενα ή αναμενόμενα αποτελέσματα. Η Novartis παρέχει στο παρόν δελτίο τύπου τις πληροφορίες που διαθέτει μέχρι αυτή τη στιγμή και δεν αναλαμβάνει οποιαδήποτε υποχρέωση για επικαιροποίηση των φράσεων περί μελλοντικών εξελίξεων οι οποίες περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών συμβάντων ή για οποιοδήποτε άλλο λόγο.

Σχετικά με τη Novartis

Η Novartis παρέχει καινοτόμες λύσεις για τη φροντίδα της υγείας, οι οποίες αντιμετωπίζουν τις αυξανόμενες ανάγκες των ασθενών και των κοινωνιών. Με έδρα στη Βασιλεία της Ελβετίας, η Novartis παρέχει ένα ποικιλόμορφο χαρτοφυλάκιο, ώστε να ανταποκρίνεται όσο το δυνατόν καλύτερα σε αυτές τις ανάγκες: καινοτόμα φάρμακα, φροντίδα των οφθαλμών, οικονομικά γενόσημα φαρμακευτικά προϊόντα, προληπτικά εμβόλια και διαγνωστικά εργαλεία, μη συνταγογραφούμενα προϊόντα και προϊόντα υγείας των ζώων. Η Novartis είναι η μόνη εταιρεία παγκοσμίως που κατέχει ηγετική θέση σε αυτά τα πεδία. Το 2011, ο Όμιλος είχε καθαρές πωλήσεις ύψους 58,6 δις αμερικανικών δολαρίων, ενώ περίπου 9,6 δις αμερικανικά δολάρια (9,2 δις αμερικανικά δολάρια με εξαίρεση τα έξοδα απομειώσεων και αποσβέσεων) επενδύθηκαν σε δραστηριότητες έρευνας και ανάπτυξης σε όλο τον Όμιλο. Οι εταιρείες του Ομίλου Novartis απασχολούν περίπου 127.000 εργαζόμενους πλήρους απασχόλησης και δραστηριοποιούνται σε περισσότερες από 140 χώρες του κόσμου. Για περισσότερες πληροφορίες, παρακαλούμε επισκεφθείτε τον ιστότοπο http://www.novartis.com.

Βιβλιογραφία

1. Taher A, Porter J, Viprakasit V, et al. Deferasirox significantly reduces iron overload in non-transfusion-dependent thalassemia: 1-year results from a prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled study. Blood. 2012. Published online before print May 15, 2012.
2. Musallam KM, Cappellini MD, Wood JC, et al. Iron overload in non-transfusion-dependent thalassemia: a clinical perspective. Blood Reviews. 2012:26S:S16-S19.
3. Vichinsky EP. Hemoglobin E syndromes. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007;79-83.
4. Weatherall DJ. The definition and epidemiology of non-transfusion-dependent thalassemia. Blood Reviews. 2012:26S:S3-S6.
5. Vichinsky EP. Changing patterns of thalassemia worldwide. Ann NY Acad Sci. 2005;1054:18-24.
6. Musallam KM, Cappellini MD, Wood JC, Motta I, Graziadei G, Tamin H, Taher AT. Elevated liver iron concentration is a marker of increased morbidity in patients with β thalassemia intermedia. Haematologica. 2011 Nov;96(11):1605-12.
7. Thalassaemia International Federation. The Thalassaemia International Federation’s (TIF) New Focus: Addressing the Management of Non-Transfusion-Dependent Thalassaemias (NTDT). Position Paper 5.2. March 20, 2012. Accessed at: http://www.thalassaemia.org.cy/pdf/NTDT_Position_Paper_Final.pdf.
8. Taher AT. Age-related complications in treatment-naïve patients with thalassemia intermedia. Brit J Haematol. 2010;150:486-489.
9. Taher A, Cappellini MD, Musallam KM. Recent advances and treatment challenges in patients with non-transfusion-dependent thalassemia. Blood. 2012;26S:S1-2.
10. Taher AT, Porter JB, Viprakasit V et al. Deferasirox continues to reduce iron overload in non-transfusion-dependent thalassemia: a one-year, open-label extension to a one-year, randomized double-blind, placebo-controlled study (THALASSA). Poster presented at the 54th American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition in Atlanta, GA (8-11 December 2012). Abstract #3258.