Η Genzyme αναπτύσσει το eliglustat για τη Νόσο Gaucher
Συγγραφέας iator Γράφτηκε στις ,
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) Θέτει σε Διαδικασία Αξιολόγησης κατά Προτεραιότητα το eliglustat μία Ερευνητική από του Στόματος Θεραπεία για τη Νόσο Gaucher.
– Δεύτερη σημαντική αίτηση για έγκριση, μετά την αποδοχή φακέλου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) στα τέλη Οκτωβρίου –
ΚΕΪΜΠΡΙΤΖ, Μασαχουσέτη – Η Genzyme, μία εταιρεία του ομίλου Sanofi, ανακοίνωσε ότι ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εντάσσει σε εξάμηνη διαδικασία αξιολόγησης κατά προτεραιότητα (Priority Review) την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το eliglustat, μία, ερευνητική από του στόματος θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1. Όπως έχει ήδη ανακοινωθεί, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αξιολόγησε την αίτηση άδειας κυκλοφορίας (MAA) για το eliglustat στην ΕΕ στα τέλη Οκτωβρίου.
Η Genzyme αναπτύσσει το eliglustat, μια κάψουλα χορηγούμενη δύο φορές την ημέρα, για να παρέχει μια αποτελεσματική από του στόματος εναλλακτική θεραπεία σε ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1 και να προσφέρει ένα ευρύτερο φάσμα θεραπευτικών επιλογών σε ασθενείς και ιατρούς. Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της Genzyme για το eliglustat αντιπροσωπεύει το μεγαλύτερο κλινικό πρόγραμμα που εκπονήθηκε ποτέ για τη νόσο Gaucher, περιλαμβάνοντας 400 ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία σε 29 χώρες.
“Η αποδοχή των φακέλων προς έγκριση για το eliglustat συνιστά ένα ακόμη σημαντικό ορόσημο στη δέσμευσή μας να κατανοήσουμε και να ανταποκριθούμε στις ανάγκες της κοινότητας της νόσου Gaucher, προσφέροντας περισσότερες επιλογές για την θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών,” δήλωσε ο Πρόεδρος και CEO της Genzyme, David Meeker, M.D.
Οι αιτήσεις για άδεια κυκλοφορίας του eliglustat βασίζονται σε δύο θετικές μελέτες Φάσης 3 για την eliglustat, την ENGAGE, η οποία περιλάμβανε ασθενείς που λάμβαναν για πρώτη φορά θεραπεία, και την ENCORE η οποία περιλάμβανε ασθενείς που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία υποκατάστασης ενζύμου. Ο κατατεθειμένος φάκελος περιλαμβάνει επίσης δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που καταγράφηκαν σε διάστημα τεσσάρων ετών στο πλαίσιο της μελέτης Φάσης 2 για το eliglustat.
Σχετικά με τη νόσο Gaucher
Η νόσος Gaucher είναι μία κληρονομική διαταραχή από την οποία πάσχουν λιγότεροι από 10.000 άνθρωποι παγκοσμίως. Οι άνθρωποι με τη νόσο Gaucher έχουν ανεπάρκεια ενός ενζύμου, της β-γλυκοσιδάσης (γλυκοκερεβροσιδάση) που οδηγεί στην συσσώρευση του υποστρώματος του γλυκοκερεβροσιδίου . Ως αποτέλεσμα, τα διογκωμένα με λιπίδια κύτταρα (που ονομάζονται κύτταρα Gaucher) συσσωρεύονται σε διαφορετικά μέρη του σώματος, κυρίως στο σπλήνα, το ήπαρ και το μυελό των οστών. Η συσσώρευση κυττάρων Gaucher μπορεί να προκαλέσει διόγκωση του σπλήνα και του ήπατος (σπληνομεγαλία και ηπατομεγαλία), αναιμία, υπερβολική αιμορραγία και μώλωπες, νόσο των οστών και έναν αριθμό άλλων σημείων και συμπτωμάτων. Η πιο κοινή μορφή της νόσου Gaucher, ο τύπος 1, γενικά δεν επηρεάζει τον εγκέφαλο.
Σχετικά με το eliglustat
Το eliglustat, είναι ένα νέο υπό διερεύνηση φάρμακο, ένα καινοτόμο, ανάλογο του γλυκοσυλοκεραμιδίου που χορηγείται από το στόμα, έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει μερικώς το ένζυμο συνθετάση του γλυκοσυλοκεραμιδίου, που οδηγεί στη μειωμένη παραγωγή γλυκοσυλοκεραμιδίου. Το γλυκοσυλοκεραμίδιο είναι η ουσία που συσσωρεύεται στα κύτταρα και τους ιστούς των ατόμων που πάσχουν από τη νόσο Gaucher. Η σύλληψη της αρχικής ιδέας ανήκει στον αείμνηστο Norman Radin, MD, από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν. Σε προκλινικές μελέτες, το μόριο, που αναπτύχθηκε μαζί με τον James A. Shayman, MD, επίσης από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, έχει εμφανίσει υψηλή ικανότητα και εξειδίκευση.
Σχετικά με την Genzyme, μία εταιρεία του Ομίλου Sanofi
Η Genzyme μια εταιρεία του ομίλου Sanofi είναι πρωτοπόρος για περισσότερα από 30 χρόνια στην ανάπτυξη και παροχή επαναστατικών θεραπειών για ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες και εξουθενωτικές νόσους. Οι στόχοι της εταιρείας επιτυγχάνονται μέσω έρευνας παγκόσμιου επιπέδου και με τη συνδρομή και αφοσίωση των υπαλλήλων της. Εστιάζοντας στις σπάνιες νόσους και στην πολλαπλή σκλήρυνση, είναι αφοσιωμένη στο να συμβάλλει θετικά στη ζωή των ασθενών και των οικογενειών για τους οποίους εργάζεται. Ο στόχος αυτός την καθοδηγεί και την εμπνέει καθημερινά. Το χαρτοφυλάκιο επαναστατικών θεραπειών της Genzyme, που κυκλοφορούν σε χώρες όλου του κόσμου, αντιπροσωπεύει ορισμένες σημαντικές και σωτήριες για τη ζωή των ασθενών εξελίξεις στην ιατρική. Ως εταιρεία της Sanofi, η Genzyme επωφελείται από τη συνεργασία και τους πόρους μίας από τις μεγαλύτερες φαρμακευτικές εταιρείες παγκοσμίως, με την οποία έχουν την κοινή δέσμευση να βελτιώνουν τη ζωή των ασθενών. Περισσότερες πληροφορίες μπορείτε να βρείτε στο website: www.genzyme.com
Σχετικά με τη Sanofi
Η Sanofi, ένας διαφοροποιημένος ηγέτης στον τομέα της υγείας παγκοσμίως, ανακαλύπτει, αναπτύσσει και παρέχει θεραπευτικές λύσεις εστιασμένες στις ανάγκες των ασθενών. Η Sanofi διαθέτει ισχυρά πλεονεκτήματα στον τομέα της φροντίδας υγείας, με επτά πλατφόρμες ανάπτυξης: τις ολοκληρωμένες λύσεις για το διαβήτη, τα εμβόλια για ανθρώπινη χρήση, τα καινοτόμα φάρμακα, τα καταναλωτικά προϊόντα υγείας, τις αναδυόμενες αγορές, τον κτηνιατρικό τομέα και τη νέα Genzyme. Η Sanofi είναι εισηγμένη στα Χρηματιστήρια του Παρισιού και της Νέας Υόρκης.
